【行研】人工智能多场景赋能新药研发

随着ChatGPT的爆火，人工智能（Artificial Intelligence，AI）这一概念被大众熟知，AI技术驱动的新药研发也备受行业关注，以其超凡的计算能力与预测精度，为药物筛选与优化提供了强有力的支持。

通过对海量数据的分析和处理，AI可以帮助研究人员快速发现新的药物靶点、优化药物设计、加速药物筛选、预测药物安全性和有效性等，提高新药研发的速度和效率。

根据Tech Emergence数据，相较于传统药物研发，应用AI技术能将药物发现、临床前研究的时间缩短近40%，临床新药研发成功率可从12%提高到约14%，每年为全球节约化合物筛选和临床试验费用约550亿美元。随着医药企业与生物科技公司加强合作，AI制药渗透率有望快速提升，行业前景广阔。

图1. 医药领域的AlphaGo时刻

来源：Deep Pharma Intelligence

据Research And Markets数据显示，2022年全球AI制药市场规模为10.4亿美元，预计2026年市场规模将达到29.94亿美元。据艾瑞建模测算，2022年中国AI药物研发市场规模为2.92亿元，2025年将达7.74亿元，CAGR为38.39%。

图2. 2021-2026年全球制药市场规模预测

来源：Research And Markets

图3. 2018-2025年中国AI药物研发市场规模预测

来源：观研天下、艾瑞研究院

目前，AI技术已经应用于生物医药的研发、生产、流通等各个环节。对于新药研发环节，AI最主要的还是应用于药物研发阶段的药物发现、临床前开发阶段。

随着ChatGPT等新技术的不断出现，AI向临床开发阶段的渗透有望持续加快。而如何通过AI加速新药研发进程、平衡研发投入与成果产出之间的关系，成为了医药公司在数字化改革道路上的重点之一。

表1. AI在制药中的应用领域

来源：根据公开资料整理

药物发现+临床前研究是AI主要优化环节，通过AI的虚拟筛选可以替代大规模筛选的湿实验方式。在药物发现环节，通过利用机器学习、深度学习、大数据、自然语言处理等核心技术提升靶点搜索发现效率；利用深度学习模型预测化合物性质进行筛选，从而减少成本和开发周期。在临床前开发环节，主要通过预测药物性质、制剂和晶型的设计进行修正优化。

随着技术的不断突破，AI参与制药的环节将增多，新药研发效率将提升。到目前为止，尚未有AI辅助研发的新药上市，但近年来AI相关新药申请数量有较快增长，FDA药品审评与研究中心（CDER）收到的递交从2016、2017年的个位数，到2020年的14个，再到2022年猛增到175个，这与技术热潮爆发的时间吻合。

据蛋壳研究院不完全统计，全球处于临床阶段且保持活跃状态的AI参与研发管线约百项，超过一半的管线处于临床Ⅰ期，超过1/3的管线处于临床Ⅱ期，还有部分AI辅助研发的药物因临床表现不佳而终止。其中30余项来自国内，占比30.93%。

根据DPI统计数据，在AI制药公司主攻的适应症分布中，肿瘤、免疫学及神经病学领域占比最大，分别为37%、21%和14%。随着全球肿瘤疾病负担的增加，癌症已成为21世纪最重大的公共卫生挑战之一。

AI辅助赋能新药研发，被认为是医疗AI中颇有发展前景的细分领域，据DPI统计数据，全球已有超700家AI制药企业，阿斯利康、强生等跨国药企都在与AI制药企业合作推进多个项目，主要布局6大环节，其中早期药物开发最多，有392家，数据处理、临床开发分别有235家、149家，端到端药物开发、临床前发展及药物再利用则均未超过100家。

我国也有近80家初创的AI制药企业，恒瑞医药、石药集团等众多传统药企以及CXO企业也选择通过战略合作、股权投资等方式积极拥抱“AI”。

据智药局监测，2023年全球AI+药物研发相关融资总事件达104起，总金额为36.01亿美元。其中美国的AI药物研发融资事件为48起，中国32起，其他国家和地区为24起，投融资活动仍然主要活跃在中国、美国和欧洲（欧洲则集中在英国）。

在融资轮次分布上，2023年全球AI+制药的融资仍以早期融资为主，A轮融资最多，总计为31笔，Pre-A轮融资为9笔。此外有11家公司融到了B轮，7家公司融到了C轮，16家公司并未披露融资轮次。

图4. 2023年全球AI+药物研发融资轮次统计

来源：智药局数据

当下，AI的蓬勃发展只是加速药物研发，并未改变新药整体的研发流程。无论是伦理监管还是实际应用层面，AI的预测试验数据短期内均无法代替实际临床试验结果。

AI技术在赋能新药研发的同时，需要遵循制药业本身的逻辑，临床试验仍是新药研发的必经之路。而AI于制药领域的应用，是趋势，也是国家战略要求，未来AI将在更广阔舞台上拥有更大用武之地。